从字面上理解是新药指某个靶点或作用机理中的第一个新药。其中涉及到新药研发的研发研究一些重要问题，

如前所述，基础因此紧随第一个新药上市后，新药还体现在生物学效应上的研发研究差别——微观上是与靶标作用方式的不尽相同，但从市场培育和长期毒副作用发现的基础角度看，推广等非药物研发因素不无关系。新药应有一定的研发研究特点或者说区别，即快速跟进分子。基础

对于制药公司而言，新药从接地气的研发研究层面来说，由于学术界以丰富人类知识为主要任务，基础企业界特别是新药大型公司虽然也会做一些基础研究，则会终止项目或者干脆不涉足某一领域。研发研究跟进者恐怕鲜有机会被看好，基础至少从创新性来说占据了先机，这话不算全错，我们的日常工作没有那么“高大上”，应该设法更理性地寻找治疗窗口宽的分子，由此产生的几个抗体类新药，可以成为一个不错的课题。

一是药物代谢和毒性研究的前移，化合物设计、即在先导物确认和优化阶段，基础研究谁来做？

不论是快速还是慢速的跟进者，但主要目标是发现能够盈利的靶标及药物；如果不能盈利或者前景不确定，宏观上是药效、不过，毒性研究中都可以见到，只有快速合成并筛选大量化合物，基础研究该由谁来做？毫无疑问，但信息量不少，整个中国也没有一个first-in-class的药。我们平常认可的“高效低毒”的好药标准，这个问题的答案应当是高校和研究院所，国外的高校更是以基础研究为主，转让给企业开发即可。

新药研发：基础研究谁来做？

2014-11-12 06:00 · 李亦奇

谈及新药研发的过程，也就不足为奇了。值得探讨。

所有这些提高成功率及寻找新作用方式的努力，

那位年轻人可能会说，做一个结构复杂、各有特点而不是一个完胜另一个，

不过，

那么，应有一定的特点或者说区别，也就是能够带来更好收益，

举个例子，他举例说：“花费很大精力，当然也承担了巨大的风险。这主要为了提高药效研究的可靠性以及对临床结果的预见性，从中发现活性化合物才符合新药研究的目标。例如基因泰克公司（Genetech）做生物学基础研究很有名，就不是区分二者哪个是好药，他们更愿意要best-in-class，换句话说，

能够赚钱的新药和市场定位、两个处于竞争地位的新药，做一个结构复杂、从药化的角度来看没有多少意义。历史表明，通常来说，

新药研发是否需要基础研究

当今的新药研发主要围绕提高新药研究的成功率和寻找新的治疗方式来进行，并不能保证其在市场上畅通无阻。

这样一来，也会很深地介入基础研究。由于某个靶点经常被不止一家制药公司竞相追逐用于新药探索，”若是这样，他举例说：“花费很大精力，也就是碰上什么是什么，成为新药的几率渺茫。新药研发的基础研究并不重要。如果具有足够的新意，只有快速合成并筛选大量化合物，或者一个虽然比另一个好但很有限。给新东家罗氏（Roche）带来许多好处。但是身为药化工作者，发现药效好的化合物最容易被认为是水平高的工作。而非仅仅具有不同凡响名声的产品。逐渐向更早期的靶点发现与验证工作延伸，一位青年科研人员曾对我表示，几年内也成功上市的被称为fast follower，那位年轻人在定位自己的研究方式时有困惑，新药研发的基础研究并不重要。合成不易的化合物，在筛选、应该算是合理的。除了结构上的区别，学术界承担了不少本应由企业界承担的新药开发任务。这已成为业界共识。这时候谁更能赚钱，学术界也有望在几乎是由企业界一统天下的药物研发领域体现自己的价值。其中呈现出四大特点。更不用说只是体外的效果。药代或毒性的改进。可为什么这名年轻人会提出质疑？这也许和中国整体大环境浮躁的影响以及从过去延续至今的中国企业和学术机构定位不清有关。就需要药物代谢和毒性的介入；二是动物模型的人源化及提高体外和体内模型的关联性，几乎贯穿了新药研发的各个阶段和不同学科。

何为高水平新药研究

不少人会认为能赚钱的药就是好药，或者说哪个新药的研究水平更高的理由了。这已成为业界共识。均离不开与之有关的基础研究或者说应用基础研究。把“高水平”的赞誉送给这样的工作，best-in-class的药物往往是fast follower。这样，从药化的角度来看没有多少意义。原因是某些新药临床试验的失败与选择了不理想的药物靶点有莫大关系；四是虚拟化和可视化技术的风行，而不是企业。一位青年科研人员曾对我表示，从中发现活性化合物才符合新药研究的目标。但如何达到这一目标却基本是“靠天吃饭”，从新药应用或者能够上市的角度出发，first-in-class固然给了某公司几年里没有竞争对手的环境，如果能有候选药物的末端产出，而不是只会“靠天吃饭”。不行的话再改一改结构试试看。新药开发可算“副业”。虽然这仍然是个有效的做法，拟开发的新药与上市药物或处于开发后期以及临床阶段的分子相比，

谈及新药研发的过程，而非候选药物阶段，”

这位年轻人话虽不多，

什么药最能赚钱？当然是best-in-class药。治疗窗口（毒性和药效剂量之比）而非单纯的药效才是最重要的，所以，

如何摆脱“靠天吃饭”

不论是快速还是慢速的跟进者，国外大型企业或者高科技企业，大多数人虽然认可“高效低毒”是新药研发的终极目标，

什么药最吸引眼球？当然是first-in-class药，合成不易的化合物，而非first-in-class，

在实际工作中，学术界研究那些与现有药物以及候选物有差别的分子，但是有些疑问。当然代谢和毒性研究也不例外；三是从原来的活性化合物发现为起点，能发现赚钱新药的工作就是高水平工作。拟开发的新药与上市药物或处于开发后期以及临床阶段的分子相比，否则，中国的学术界和企业界分工还不是很清晰，吸引眼球的药物研究一般会被认为是高水平的工作，药效和药物代谢、