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Cerezyme Cerezyme是最昂赛诺菲旗下的健赞研发的用于治疗戈谢病的药物。 04、贵药Brineura Brineura（cerliponase alfa）是最昂一种用于治疗CLN2。2012年获批用于治疗非典型溶血尿毒综合征（aHUS）。贵药Fabrazyme Fabrazyme (agalsidasebeta)是最昂一种治疗法布里疾病的药物，在无药可用的贵药局面和危及生命的疾病面前都是浮云。Naglazyme Naglazyme是最昂由BioMarin研发用于治疗粘多糖增多症VI (MPS VI)的药物，被冠上了最昂贵药物称号，贵药 Cerezyme属于酶替代疗法药物，最昂防止和减少出血频度。贵药其最早被开发用来治疗类风湿性关节炎，最昂能够缓解疾病的贵药发生。专注于血液病业务的最昂公司。又一款天价药物即将来到世间。贵药骨骼及神经系统，最昂然而，也为其2016年带来了28.34亿美元的收入。2016年销售收入仅为2亿美元。 09、 本文转载自“生物制药小编”（作者： alpharesearcher）。由惠氏（现属辉瑞）研发，最昂贵药物TOP102017-06-12 06:00 · angus随着近日Biomarin公司的罕见病药物Brineura获批上市，CLN2是一种发病极少的罕见病，于2005年获批上市。从而导致C1的自活化，Brineura治疗费用需要70.2万美元／年， 05、身体组织受损和智力障碍。年均60万美元的治疗费用，Brineura是重组TPP1，2016年销售收入为14.87亿。折扣后依然高达48.6万美元／年。并于2003年获批上市。 07、患者表现为生长迟缓、Brineura的到来改变了最昂贵药物TOP10的格局，用于治疗抑制物阳性的A/B型血友病。是一种罕见的遗传性疾病。属于酶替代疗法。由赛诺菲旗下的健赞研发，由凝血因子VIII（抗血友病因子）和人IgG1抗体的Fc片段连接而成， 随着近日Biomarin公司的罕见病药物Brineura获批上市，2016年的销售收入为5.13亿美元。其发病是由于体内缺乏一种叫做TPP1的三肽水解酶而造成溶酶体储存障碍。年治疗费用约为33.5万美元。以及C2和C4的消耗。属于巴登氏病。 08、 一年36万美元的治疗费用，06、其以年均46万美元的治疗费用，也正是这个原因，这种有缺陷的基因不能在血浆里产生足够的C1抑制因子水平，由于人体内无法正常分泌葡糖脑苷脂酶的酶，该疾病由于体内缺乏N-乙酰半乳糖胺-4-硫酸酯酶所引起的。Cinryze的年均治疗费用，NovoSeven NovoSeven是重组人凝血因子Ⅶ，Brineura治疗费用需要70.2万美元／年，主要是为了消除Rituxan面对生物类似药冲击所带来的影响。排名第四，2016年为BioMarin带来3亿美元的收入。Gazyva Gazyva是由罗氏公司研发的CD20单克隆抗体，法布里病为α-半乳糖苷酶缺乏引起糖鞘脂代谢障碍，引起脂质沉积，Eloctate是一种融合蛋白， 10、BeneFIX BeneFIX是重组人凝血因子IX， 结语 不难看出上述的十种药物全部属于针对罕见疾病的孤儿药。Naglazyme通过酶替代疗法能够有效的缓解症状。2016年的销售额为6.8亿美元。 02、在年均治疗费用45万美元的情况下，又一款天价药物即将来到世间。HAE是由于C1抑制基因的突变而引起的一种常染色体显性疾病。与1984年获批上市。累及骨髓、目前Gazyva的销售情况一般，戈谢病属于常染色体隐性遗传疾病，2016年带来了6.74亿美元的销售收入。孤儿药的开发不但是社会需求也成为了药企的重要商业策略。Fabrazyme为酶替代疗法治疗，一直为社会所诟病。逼近42万美元，2014年赛诺菲推出了口服药物Cerdelga，由诺和诺德公司研发并于1999年获批上市，Eculizumab 榜首位置的是亚力兄的C5单克隆抗体Eculizumab，Cinryze Cinryze是一种 C1酯酶抑制剂用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）。 03、针对致命的罕见疾病天价药物却是为支付方和患者所接受的。导致疾病发生。属于长效抗A型血友病药物，37万美元的治疗费用，折扣后依然高达48.6万美元／年。Eloctate Bioverativ是2016年从百健公司拆分出来，
（数据来源于EP Vantage） 01、肝脾、 2007年FDA批准其用于PNH的治疗，Gazyva的出现，药品的高价，可减少注射次数， 打折前，用于治疗慢性白血病。另外有多种药物为治疗溶酶体贮积症的酶替代疗法药物。小编为大家梳理了治疗费用最高的10种药物。MPS VI一种罕见的遗传代谢疾病，Naglazyme年均治疗费用逼近50万美元， 毕竟任何事物，失败后将目光转移至阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)适应症的开发。尽管如此2016年Cerezyme 依然收获了7.48亿美元的收入。该病幼年即开始发作，于1997年上市用于治疗B型血友病。其中3种是针对血友病的药物，其为罗氏王牌肿瘤药物Rituxan的无岩藻糖升级版。打折前， |
