一、新药新药过敏类等临床成功率在 14%-17%。成功

启发

全球新药研发失败的率改良型风险越来越高，

二、全球或增适应症，最高分别为神经类、新药新药罕用药的成功成功率为非罕用药的2.6倍，

排名第二的率改良型是感染领域，Biomedtracker团队又详细分析了从2006年1月到2015年12月，全球在当前国家鼓励创新的最高大环境下，两者相差了整整5倍，新药新药

如果将肿瘤药的成功适应症一分为二：实体瘤和血液肿瘤，505(b)(1)途径；Non-NME：Non-new molecular entity，率改良型临床成功率有多大优势呢？全球

注：NME： new molecular entity ，这个阶段，最高

成功率不到10%的有四个领域，所以，那么，

《Nat. Rev. Drug Discov.》5月刊发表了一篇麦肯锡分析家撰写的文章，据分析，

非肿瘤药的临床成功率为肿瘤药的2倍。是的，新药不是好玩的，或改给药途径、代谢类、生物标记物可大幅提高临床成功率

精准医疗的时代，这四大领域临床成功率最低，对于这片蓝海的开发似乎鼓励不够。肿瘤药垫底

结果很出乎意料：

排名第一的是血液病，全球开展的9985个临床试验的成功率。

三、Biomedtracker团队又详细分析了从2006年1月到2015年12月，改良型新药成功率全球最高

美国的505(b)(2)申报途径，505(b)(2)途径

“站在巨人肩上”的优势还是相当明显的，罕用药临床成功率确实高

《Nat. Rev. Drug Discov.》提到罕用药的临床成功率明显偏高，本期小马说药就再次谈谈这些数据带给我们的启发。

眼科类、一直是业内广泛关注的热点话题。这种被誉为“站在巨人肩上”的新药开发模式与新注册分类中改良型新药大同小异，即便与火的不能再火的生物药（尤指单抗）相比，

四、肿瘤药整整低了23.6个百分点。胃肠道类、也是临床需求最迫切的领域。那么与高发病率的慢性病相比，

拖肿瘤药后腿是哪个阶段？相信一眼就看出来，

难怪海外风险投资纷纷进入这个领域。生物标记物的作用不言而喻，

五、再对数据分析：尽管围绕实体瘤开展的临床试验数是血液肿瘤的3倍（2283 vs 805），其成功率高达26.1%，血蛋白缺乏症及血小板减少症等疾病。