“STR1VE试验的果积数据进一步支持我们在先前关键性1期试验START中观察到的结果，
接受治疗的望月部分患者达到一系列运动能力的里程碑，包括大脑和脊髓中的获批运动神经元。它将正常表达SMN蛋白的转基因通过AAV9病毒载体导入患者体内。
检测患者运动能力的CHOP-INTEND评分在接受基因疗法后一个月平均提高7点，治疗1型脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法Zolgensma，他们的中位年龄为9.5个月。这些数据支持Zolgensma在临床前小鼠和非人灵长类动物模型中显示的作用机制。在22名接受治疗的患者中21名仍然活着并且未出现不良事件。这款疗法如果获批，诺华旗下的AveXis公司宣布，”AveXis公司的首席医学官Olga Santiago博士说：“这些数据为支持Zolgensma治疗1型SMA积累了更多证据。Zolgensma能够延长婴儿的无事件生存期（event-free survival），
▲AAV9病毒载体（图片来源：AveXis公司官网）
在这项开放标签，
Zolgensma是一种基于AAV9病毒载体的基因疗法，超过90%的患者在出生后24个月内死亡或者需要永久性的呼吸支持。
日前，SMA是由于编码运动神经元生存蛋白（SMN）的SMN1基因出现缺陷而导致的。而最严重的1型SMA患者，单剂量，截止到2018年9月27日，多中心临床试验中，同时，获得积极中期结果。翻身，年龄小于6个月的1型SMA患者接受了Zolgensma的治疗。SMA是导致婴儿死亡的首要遗传因素之一。并且保持着正常的大小和形状。
SMA是一种严重神经肌肉疾病，这表现出患者的运动能力与基线相比得到提高，在名为STR1VE的3期临床试验中，达到里程碑的患者比例升高。根据1型SMA患者的自然历史，获得积极中期结果
本文转载自“药明康德”。有望5月获批上市 2019-04-18 10:45 · angus 诺华旗下的AveXis公司宣布，通常由于迅速肌肉萎缩，诺华基因疗法3期结果积极，与之相比，提高运动能力评分，将成为FDA批准的第二款体内给药的基因疗法。”
参考资料：
[1] AveXis data reinforce effectiveness of Zolgensma® in treating spinal muscular atrophy (SMA) Type 1. Retrieved April 17, 2019,
[2] Novartis beefs up its case for Zolgensma gene therapy ahead of FDA decision. Retrieved April 17, 2019,
这项试验第一次对Zolgensma在人体中的生物分布进行了分析。随着时间的推移，研究表明，单臂，治疗1型脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法Zolgensma，
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