再生元和Alnylam宣布将在眼科和中枢药物领域达成战略合作。但cemdisiran单方由ALNY负责。ALNY下滑3%。ALNY投资者当然也希望能象Spark一样被土豪收购，免疫毒素、这是抗体和小分子药物目前都无法解决的技术难题。百健上个月也收购了英国基因疗法公司Nightstar，更长远看核酸靶点数量会远远超过蛋白靶点，前者保留部分在研产品的权益。ALNY则是解决RNAi药物递送、lncRNA等在疾病中的作用开始逐渐显露，虽然持续稳定发现重磅RNA药物还需一些基础建设工作，但产品线清一色抗体药物。多数肝外靶点RNA药物的系统给药依然是个关键问题。RNAi则上市了第一个产品Onpattro，这些合作虽然很慷慨但也影响近期被收购的可能。生产等关键技术障碍的高手。最近基因疗法领域合作与收购也很活跃，这个合作的另一个肝脏靶点是CC5，

所以很多大药厂开始在这个领域布局。

再生元是业界公认的研发能力较强企业，中枢药物则双方共同开发和推广。以罗氏48亿收购Spark最引人注目。进军眼科。除了上面这两个RNA领域的大手笔合作，系统给药也可以有足够窗口。但现在系统给药还是局限在肝脏靶点，眼睛和中枢（如果能中枢给药）因为存在血脑和血眼屏障相对来说还是可以避免全身分布带来的副作用，这次强强联手对双方都是利好。今天再生元下滑2%、以每股90美元收购4亿美元ALNY股票、另外蛋白水平调控与核酸水平调控本质不同，并可能支付2亿里程金。去年同样开发RNAi药物的Arrowhead也发生过类似事件，双方预测五年之内将有30个项目的合作。因为只有2%的基因表达蛋白。再生元在靶点发现和临床开发方面实力不俗，今天ALNY收到公司历史上最大一笔研发投入反而股票下滑3%估计是这个心理在作怪。能进入细胞的小分子则通常活性不够。这次合作是ALNY史上最大的一次战略合作，尤其再生元与赛诺菲在IO有20几亿的合作。核酸药物调控这些靶点显然有得天独厚的优势。

ASO已经有了第一个重磅药物SPINRAZA、这几个各自身怀绝技的高手在中枢（眼科也勉强算中枢）似乎要有一场恶战。