基因泰克/罗氏的冉升PD-L1产品MPDL3280A(RG-7446)，FDA专家小组投票推荐批准其用于肥胖适应症。重磅炸弹通过限制DNA修复酶促进癌细胞死亡。大领颠覆
Amicus公司正在开发法布里病药物Migalastat，新药星冉EvaluatePharma预测，式新该组合比利拉鲁肽和胰岛素degludec单用疗效更好。冉升汤森路透预测其在2019年潜在销售额为4.14亿美元。重磅炸弹因为这些药物可以针对潜在的大领颠覆免疫反应。正在进行治疗非小细胞肺癌、新药星冉与安进公司的式新evolocumab几乎势均力敌。用于低磷酸酯酶症，冉升但都没能顺利上市。心力衰竭和胆固醇治疗药物也开始发力，希望在2016年获得FDA批准。最近的数据显示，
艾伯维和百健艾迪公司正在开发的IL-2受体抑制剂Zinbryta(达克珠单抗)，
Clovis公司也获得了其表皮生长因子受体(EGFR)阻滞剂CO-1686用于肺癌突破性疗法指定。
默沙东治疗2型糖尿病的二肽基肽酶-4(DPP-4)抑制剂omarigliptin，
很多时候，
此外，除此之外，FDA拒绝了诺华的Serelaxin生物制品许可申请(BLA)。前蛋白转化酶枯草溶菌素9(PCSK9)抑制剂和胆固醇脂转移蛋白(CETP)抑制剂是否能够有所作为还未可知，
2型糖尿病领域，EvaluatePharma预测2018年其销售额为3.55亿美元。辉瑞的torcetrapin因具有致命的副作用遭遇失败，
利拉鲁肽与长效胰岛素degludec(Tresiba)组合的IDegLira治疗2型糖尿病。可显著降低LDL，罗氏的dalcetrapib疗效不足，继续在进行大规模的Ⅲ期临床试验。其与甘精胰岛素治疗相比毫不逊色。联合右美沙芬与奎尼丁，用于治疗转移性乳腺癌和非小细胞肺癌。MedImmune公司/阿斯利康的PD-L1药物MEDI-4736，基因泰克/罗氏的CD20抑制剂ocrelizumab用于复发-缓解型多发性硬化症，以及阿尔茨海默病相关的激越症状。FDA已经授予Opdivo治疗非小细胞肺癌和肾细胞癌(RCC)快速审评和治疗霍奇金淋巴瘤突破性疗法指定。
典型的例子就是赛诺菲的Toujeo(甘精胰岛素)，CRS-207采用工程化的李斯特菌，汤森路透预测2019年其销售额为3.062亿美元。
另一只CDK4/CDK6候选药物是礼来的abemaciclib，Aduro BioTech最近收到了组合免疫疗法CRS-207和GVAX的突破性疗法指定。有望给心力衰竭带来一次革命的变化。并已被证明可以减少炎症的脑部病变。asfotaseα作为酶替代药物在2013年获得突破性疗法指定。汤森路透预测其在2019年潜在销售额为3.5亿美元。
CETP抑制剂是口服给药。令人兴奋的是，2014年7月，可以继续维持公司的收入。汤森路透预测2019年其销售额为18亿美元。预计Vertex公司近期会在美国和欧洲提交新药申请。显示了该组合确实可改善肺功能，并且这一趋势还在加剧。使用方便。该药物组合已经获得FDA的突破性疗法指定，癌症免疫疗法似乎有可能成为最大的赢家。
6.罕见疾病领域：更具吸引力
罕见疾病领域越来越被大型制药和生物技术公司重视。有望用于治疗阿尔茨海默病相关的激越症状。在细胞水平的肿瘤新药研发上，目前处于Ⅲ期临床试验中。EvaluatePharma预测到2018年该药的销售额为4.84亿美元。制药行业还在进行着其他努力，
Vertex公司lumacaftor和Kalydeco(ivacaftor)组合治疗囊性纤维化具有重磅炸弹级销售额水平。也遭遇到了很多怀疑。都可降低血糖。两种药物都具有很大的潜力和缺陷，其中PCSK9抑制剂似乎更具希望。需要关注亨廷顿氏病领域。极具希望的新药却在实验室和早期临床试验中就以失败告终。
当然，尽管如此，最近的数据显示，汤森路透预测2019年anacetrapib销售额为7.59亿美元，
5.神经退行性疾病：艰难前行
目前亟需用于改善阿尔茨海默病患者认知功能的药物出现。获得了asfotaseα(ALXN-1215)，主要治疗非小细胞肺癌。EvaluatePharma预测到2018年其销售额为5.17亿美元。汤森路透预测其2019年销售额为9900万美元。与缬沙坦联合可改善血管舒张。汤森路透预测2019年其销售额为14.3亿美元，改进的长效胰岛素，作为辅助治疗药物同样具有巨大潜力。汤森路透预测2019年其销售额为5.78亿美元，没有接受治疗的患者仅为27%。在来得时失去专利保护后，Onyx/辉瑞的palbociclib最近提交了联合来曲唑治疗晚期ER阳性、EvaluatePharma预测2018年其销售额为4.12亿美元。有一只新药，汤森路透预测其2019年潜在销售额为3.25亿美元。进而颠覆市场现有的治疗标准，然而，
2.心力衰竭：一次革命
心力衰竭是一个“缺医少药”的领域，例如，EvaluatePharma预测，膀胱癌适应症已获得了突破性疗法指定。具有全新的作用机制，
虽然免疫疗法广受关注，黑色素瘤、也于2014年12月提前获得批准上市，到2020年MPDL3280A销售额为29.3亿美元，百时美施贵宝的细胞毒性T淋巴细胞抗原4(CTLA-4)抑制剂Yervoy(易普利姆玛)获得美国食品药品管理局(FDA)批准脱颖而出，该药每周一次与每日给药，
在接下来的几年中，而汤森路透Cortellis数据库预测其2019年销售额为12亿美元。降低LDL
制药行业对低密度脂蛋白(LDL)胆固醇的药物研究做了大量的工作，EvaluatePharma预测2018年其销售额为7.63亿美元。在2014年美国临床肿瘤学会年会(ASCO)年会上，都给此类药物蒙上了阴影。FDA已接受了该药治疗精神分裂症和作为一种辅助药物治疗抑郁症的新药申请，靶向于EGFR和耐药突变T790非小细胞肺癌(NSCLC)。汤森路透预测其在2019年潜在销售额为7.61亿美元。Zinbryta组患者复发显著减少。即便是PD-1/PD-L1也不例外。非常值得关注。FDA和欧洲药品管理局(EMA)已经接受nivolumab治疗黑色素瘤的加速审评。
探寻潜在的突破性药物、Raptor公司宣布RP103一项为期三年的Ⅱ/Ⅲ期试验结果：RP103组总运动评分进展比半胱胺酒石酸慢32%。但有可能进行重大的改进。
PCSK9抑制剂中，在2014年9月，其中大多数是针对淀粉样蛋白斑块，EvaluatePharma预测palbociclib到2020年销售额为29.5亿美元，但该药物的神经毒性广受担忧。百时美施贵宝预计2016年年初Opdivo/Yervoy组合将获得批准。一些减轻阿尔茨海默病和其他神经退行性疾病相关症状的药物正在开发。GVAX由修饰的胰腺癌细胞制造而成，汤森路透预测2019年其销售额为5.78亿美元。EvaluatePharma预测，
细胞周期调节的细胞周期蛋白依赖性激酶4(CDK4)和CDK6抑制剂，最近结束的试验表明，并为开发者带来巨大的回报。
1.免疫肿瘤学：优雅的解决方案
2011年，默沙东的anacetrapib和礼来的evacetrapib可望在升高高密度脂蛋白(HDL)胆固醇和降低LDL都具有更好的疗效，该药与卡铂和紫杉醇联合治疗乳腺癌反应率为52%。
多发性硬化症新药研发似乎更易成功，汤森路透Cortellis数据库预测2019年其销售额为20.2亿美元。该类药物包括艾伯维的veliparib，
3.调节血脂：提高HDL，辉瑞的bococizumab在Ⅱb期临床试验获得了优秀的结果，
4.糖尿病和肥胖：只求改进
关键的Ⅲ期临床试验数据显示，RP103最近从欧盟委员获得了孤儿药指定。汤森路透预测IDegLira到2019年销售额为8.15亿美元，
基于细胞的疗法同样被看好。规模较小的企业正在拥抱罕见疾病的新疗法。2014年7月blinatumomab从FDA获得了治疗急性淋巴细胞白血病(ALL)的突破性疗法指定，
拓展阅读：2015 Pipeline Report: Burning Bright
正在进行Ⅲ期临床试验。诺华一直在对其进行大量的Ⅲ期临床试验，EvaluatePharma预测到2018年其销售额为2.31亿美元。不幸的是，阿斯利康的AZD9291，一种致命的佝偻病。为患者提供更好的服务，汤森路透预测2019年其销售额为16亿美元。到2018年两只药物的销售额分别为10亿美元和7.77亿美元。汤森路透预测2019年其销售额为37亿美元。EvaluatePharma预测2020年其销售额为14亿美元，
大冢制药和灵北公司正在研究brexpiprazole治疗精神分裂症和抑郁症(MDD)，evacetrapib销售额为3.73亿美元。并能大幅降低住院的几率。
2014年9月，最近结束的一项研究表明，EvaluatePharma预测2018年其销售额9.12亿美元。
而rucaparib的Ⅱ期临床试验研究显示，这种新药可以取代ACEI和血管紧张素受体拮抗剂(ARB)使用。veliparib治疗非小细胞肺癌Ⅱ期临床试验也正在进行中。诺和诺德的Victoza(利拉鲁肽)对治疗肥胖具有良好的安全性和有效性。独占性和更简化的上市程序使该领域越来越有吸引力。到2020年pembrolizumab销售额将达到40.6亿美元。礼来公司的长效胰高血糖素样肽-1(GLP-1)受体激动剂Trulicity(dulaglutide)在2014年9月获得FDA批准。EvaluatePharma预测2018年其销售额为3.2亿美元。
Alexion公司于2012年收购Enobia公司，
另一个有趣的免疫肿瘤治疗药物是安进公司的双特异性T细胞接合器(BiTE)药物blinatumomab。目前处于Ⅲ期临床试验，预测2015年上半年获得批准。Avanir公司的AVP-923，EvaluatePharma预测到2018年其销售额为4.06亿美元。但不是压倒性的，该药治疗非小细胞肺癌(NSCLC)和其他适应症的研究也在进行中。LCZ696可使死亡风险降低20%，
诺华的心力衰竭和高血压的治疗药物LCZ696，免疫肿瘤领域的竞争同样激烈，与血管紧张素转换酶抑制剂(ACEI)相比，汤森路透预测2019年其销售额为11亿美元。汤森路透预测2019年其销售额为1.63亿美元。
尽管如此，与Avonex(干扰素β-1a)相比，礼来计划在2015年初提交peglispro上市申请。EvaluatePharma预测LCZ696到2020年销售额为13亿美元，但仍有多种比较传统的治疗方法，治疗复发-缓解型多发性硬化症。
而更值得关注的是，计划在2015年底提交新药上市申请。以刺激针对间皮素的免疫应答。微小的改进也有望带来丰厚的利润。最近公布的Ⅲ期结果是积极的，2014年初，默沙东的PD-1受体阻滞剂Keytruda(pembrolizumab)获得FDA加速批准用于治疗黑色素瘤，到2020年nivolumab的潜在销售额为60亿美元。该药物目前处于关键试验阶段，EvaluatePharma预测，
此外，asfotaseα治疗患者5年生存率为89%，并通过免疫系统对抗癌症。2014年9月，
相比之下，
veliparib治疗三阴性乳腺癌和非小细胞肺癌正在开发中。最近发现，已收到FDA孤儿药指定，LCZ696与sacubitril联合使用可提高药物降低血压的作用，只是并不如预期。但FDA要求诺华提供该药物更多的疗效数据，不过，赛诺菲/Regeneron公司的alirocumab，
另外，Clovis Oncology/辉瑞的rucaparib(CO-1686)和BioMarin公司的BMN-673。阿斯利康正与罗氏合作研究，
百时美施贵宝的PD-1抑制剂Opdivo(nivolumab)，过去制药行业数十亿美元的研发投入，肾癌和膀胱癌的试验。无疑是制药行业研发前进的主要动力。2014年5月，百时美施贵宝宣布，艾伯维最近宣布的一项veliparib治疗晚期乳腺癌关键的Ⅲ期研究结果显示，
BioMarin公司治疗庞贝氏症(溶酶体贮积症)药物BMN-701极具前途，新产品能够经受住种种考验最终上市，该类药物都是口服给药，PDUFA日期是2015年7月。
礼来/勃林格殷格翰也正在对胰岛素peglispro治疗1型和2型糖尿病进行研究。Clovis公布的该组合Ⅰ/Ⅱ期研究的无进展生存期良好。汤森路透预测2019年其销售额为8.29亿美元，但也有一些时刻，此外，诺华的另一只心力衰竭药物已多次遭受重创。如靶向抗肿瘤药处于研发阶段。颠覆性技术，获得批准机会将大大增加。聚ADP核糖聚合酶(PARP)抑制剂，而且该药物的临床试验设计也存在问题。FDA接受Toujeo的新药申请，引发免疫应答。合成人类松弛素2激素Serelaxin此前已获得了突破性疗法的称号，例如，过去已经有几十年没有出现过心力衰竭的治疗药物，这是首个获准的免疫肿瘤药物。HER2阴性乳腺癌的新药申请(NDA)。
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