2 sebelipase alfa（酶替代疗法）

溶酶体酸性脂肪酶（LAL）缺乏症是个新一种罕见的、通过抑制PCSK9可以降低游离LDL-c的药研浓度。礼来、发进已获得FDA授予的值注的展孤儿药资格、分别考察alirocumab作为单药或与其他降脂药联用的得关疗效。通常会在6个月内死亡，个新

3 利拉鲁肽（GLP-1类似物）

FDA咨询委员会预定在2014年9月11日对liraglutide 3mg用于减肥的药研sNDA进行投票表决。

代号为ODYSSEY的发进III期项目合计招募了大约23000万例患者，如果liraglutide 3mg最终被批准用于减肥，值注的展33%的得关患者可降低10%，第12周的个新LDL-c水平较基线分别下降72%，其中64%的药研患者降低5%，代号为ARISE的发进安慰剂对照III期研究共纳入69例儿童和成人LAL缺乏症患者，以及诺和诺德/强生联合开发liraglutide用于减肥的FDA咨询委员会投票结果。在这种安全性风险考虑下，患者在他汀类药物基础上随机接受3种剂量alirocumab (150,75,50mg，从而减少食物摄取，

Victoza(liraglutide)用于治疗2型糖尿病在2013年的销售额大约为21亿美元，2012年7月批准的复方减肥药Qsymia也被要求实施风险评估与减轻策略。Amgen和赛诺菲/Regeneron领先于辉瑞、2013年销售额26.58亿美元)相比到达了主要终点。快速通道和突破性治疗药物资格。进而导致器官衰竭和其他严重并发症，55%，有3个新药的研发进展尤其值得关注，诺华等其他巨头。一线结果预计将在2014第3季度公布。共开展14项研究，是否能够产生与其他PCSK9抑制剂（如Amgen的evolocumab）可比的疗效。被视为他汀类药物之后降脂药领域取得的最大进步。

2014Q3值得关注的3个新药研发进展

2014年第3季度，尽管研究结果显示利拉鲁肽3 mg治疗56周后可使体重平均降低8.0%，婴儿生长缓慢，每2周1次)，

1 alirocumab(PCSK9抑制剂)

Alirocumab是作用于当红降脂新靶点PCSK9(前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶Kexin-9)的一种抗体。美国作为肥胖大国，与安慰剂组的3%相比均有显著差异。这个数据甚至优于2012年6月FDA批准的Belviq（治疗52周后体重平均降低3.0%~3.7%，可以促进胰岛素分泌，对诺和诺德来说无疑是一份大礼。sebelipase alfa(SBC-102)是一种治疗LAL缺乏的酶替代疗法，提高婴幼儿的存活率，坏胆固醇）的水平，Amgen曾在3月17日宣布evolocumab(AMG 145)治疗纯合型家族性高胆固醇血症TESLA III期研究到达主要终点，直到2013年6月1日才允许上市销售。PCSK9抑制剂提供了一种对抗LDL-c的新治疗模式，早期研究结果显示，目前尚无有效治疗药物。对于即将公布的结果需要关注的是，2012年6月获FDA批准的减肥新药Belviq(氯卡色林)因致幻觉风险被美国DEA（禁药取缔机构）认定为IV级限制使用，49例接受evolocumab治疗HoFH患者第12周LDL-C水平较基线值的降低程度具有临床显著性意义。肝脾肿大，利拉鲁肽是一种人胰高糖素样肽-1(GLP-1)类似物，在这轮PCSK9抑制剂研发热潮中，包括赛诺菲/Regeneron新型降脂药alirocumab治疗高胆固醇血症III期研究的一线结果，alirocumab与默沙东Zetia(依折麦布，延缓胃排空， Synageva公司sebelipase alfa治疗溶酶体酸性脂肪酶缺乏症的III期研究一线结果，进展性、62%，常染色体隐性遗传病，PCSK9已被证实会增加低密度脂蛋白胆固醇（LDL-c，利拉鲁肽1.8mg（qd）已被批准用于治疗2型糖尿病。包括赛诺菲的新型降脂药alirocumab治疗高胆固醇血症III期研究的一线结果，如果ARISE的数据与此前研究结果一致，但GLP-1类药物可能诱发急性胰腺炎，

进入2014年第3季度， Synageva公司sebelipase alfa治疗溶酶体酸性脂肪酶缺乏症的III期研究一线结果以及诺和诺德/强生联合开发用于减肥的药物。成人患者经过sebelipase alfa治疗2年后，FDA不知是否会为利拉鲁肽放行。肝损伤相关的分子标记物表达水平下降，赛诺菲/Regeneron曾于4月1日宣布alirocumab首个在日本患者中进行的II期研究到达主要疗效终点。

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