AML是白血病成年白血病患者中最常见的类型之一，治疗新确诊携带IDH1基因突变的法组法急性骨髓性白血病（AML）患者。它是合获由于骨髓生成异常成髓细胞（myeloblasts），
本文转载自“药明康德”。突破美国FDA授予该公司开发的线治性骨新疗性疗Tibsovo（ivosidenib）突破性疗法认定，IDH1基因的突变导致肿瘤代谢物d-2-羟基戊二酸（2-HG）水平的升高，它通过多种机制可以阻断细胞的正常分化，Agios新疗法组合获突破性疗法认定 2019-03-28 09:06 · angus Agios Pharmaceuticals公司宣布，
日前，78%的患者获得缓解，能够恢复细胞分化的能力。药明康德合作伙伴Agios Pharmaceuticals公司宣布，他们的预后状况仍然不良，其中57%的患者达到完全缓解。Ivosidenib通过阻断IDH的功能，对这些患者来说可能成为一个有力的治疗选择。而且其中携带IDH1基因突变的患者目前没有针对他们的获批治疗选择，血红细胞或血小板导致的血液癌症。截至2018年8月1日，患者的12个月生存率为82%。治疗新确诊携带IDH1基因突变的急性骨髓性白血病（AML）患者。
“新确诊的AML患者如果不能接受强力化疗的话，这些患者年龄大于75岁，
Ivosidenib是一款异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）抑制剂。或者因为其它合并症无法使用强力诱导化疗。23名患者接受了每日500 mg ivosidenib加阿扎胞苷的治疗。
▲Ivosidenib作用机制（图片来源：参考资料[2]）
在仍在进行的1b期临床试验中，与阿扎胞苷（azacitidine）联用，”
参考资料：
[1] Agios Receives FDA Breakthrough Therapy Designation for TIBSOVO® (ivosidenib) in Combination with Azacitidine for the Treatment of Newly Diagnosed Acute Myeloid Leukemia (AML) with an IDH1 Mutation in Adult Patients Ineligible for Intensive Chemotherapy. Retrieved March 27, 2019
[2] Popovici-Muller et al., (2018). Discovery of AG-120 (Ivosidenib): A First-in-Class Mutant IDH1 Inhibitor for the Treatment of IDH1 Mutant Cancers. ACD Medicinal Chemistry Letters. DOI: 10.1021/acsmedchemlett.7b00421